1. 百特公布百因止(ADVATE)上市后全球甲型血友病患者实际疗效跟踪分析结果

    结果于国际血栓与止血学会(ISTH)年会期间公布,百因止十年实际疗效广受认可

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    关于百因止

    百因止【抗血友病因子(重组),无添加血浆/白蛋白】用于控制和预防成年和儿童(0-16岁)甲型血友病患者出血事件。百因止也可用于上述患者的常规预防治疗,以预防出血或减少出血次数。百因止不适用于治疗血管性血友病。

    百因止是一种全长链(完整因子八)基因重组人凝血因子八产品,该产品未经任何血基添加剂处理。在整个生产过程中不添加任何血液成分,从而消除了血源感染的潜在风险。目前,没有报告证明重组八因子八治疗会传播艾滋病毒(HIV)、乙肝病毒(HBV)或丙肝病毒(HCV)。

    百因止已获得全球58个国家和地区的审批,包括美国、加拿大、欧盟27个成员国、阿根廷、澳大利亚、巴西、智利、中国、哥伦比亚、克罗地亚、香港、冰岛、伊拉克、日本、澳门、马来西亚、新西兰、挪威、巴拿马、波多黎各、塞尔维亚、新加坡、韩国、苏里南、瑞士、台湾、乌拉圭和委内瑞拉。

     

    关于百因止重要风险的详细信息

    对老鼠或仓鼠蛋白和产品其它成分过敏的患者禁用百因止。

    使用百因止可能出现超敏反应(包括过敏性休克)。症状包括,眩晕、感觉异常、皮疹、皮肤潮红、面部肿胀、荨麻疹、呼吸困难和瘙痒。如果出现过敏症状,请立即停用并进行相应的急救治疗。

    通过适当的临床观察和实验室检测手段,密切监测使用AHF产品患者凝血因子八抑制物的生成。已报告使用百因止后产生抑制物的患者主要是既往未接受治疗的患者(PUPs)和既往接受最低限度治疗的患者(MTPs)。

    如果血浆中没有达到预期的凝血因子八水平,或者预期剂量无法控制出血,应检测八因子抑制物浓度。

    百因止可能导致的严重不良反应包括超敏反应和形成高滴度抑制物,在此情况下,需寻求替代疗法。

    在临床试验中观察到的最常见(至少10%的被试)不良反应包括发热、头痛、咳嗽、鼻咽炎、呕吐、关节痛和肢体损伤。

     

    关于甲型血友病

    血友病是一种罕见的遗传性4凝血障碍,男性患病率较高5。血友病患者血液中没有足够或缺少一种应有的凝血蛋白。6最常见的血友病类型是甲型血友病和乙型血友病。甲型血友病患者缺乏或没有凝血因子八。6凝血因子八的缺失,导致患者出现自发、失控的自发性出血,出血时患者感觉疼痛、虚弱,致残或可能致死。5,7根据世界血友病联盟统计,全球约有40多万血友病患者。8不同种族和经济群体患病率没有差异。9

     

    关于抑制物

    多达三分之一的重度或中重度甲型血友病患者都有形成抑制物的风险,10抑制物是凝血因子替代治疗刺激人体免疫系统而产生的抗体,11抑制物使人体对抗凝血因子替代治疗的作用、中和凝血因子的疗效、阻止血液凝固。10相比体内不含抑制物的血友病患者,体内含有抑制物的患者的病情更难控制,其不可控出血的风险也较大。抑制物的形成是血友病治疗最严重的并发症之一,可能还会导致其他相关并发症,如:运动障碍、手术治疗需求增加、手术难度加大或手术风险增大。10

     

    关于百特与血友病

    百特拥有60多年的血友病领域治疗经验,为血友病患者开创了多种治疗手段。百特拥有广泛的血友病治疗产品组合,能够满足个体化治疗,在每个治疗阶段均能提供一系列选择。公司致力于持续优化血友病医疗护理、改善全球甲型和乙型血友病患者的生活质量。

     

    相关文献

    1 2013 ISTH Congress. E-poster presentation. Meta-analysis of Post Authorization Safety Studies (PASS): Worldwide postmarketing surveillance of hemophilia A patients treated with antihemophilic factor recombinant plasma/albumin-free method rAHF-PFM.
    2 Valentino LA, Mamonov V, Hellmann A, Quon DV, Chybicka A, Schroth P, Patrone L, Wong W-Y for the Prophylaxis Study Group. A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A management. J Thromb Haemost 2012; 10: 359–67.
    3 2013 ISTH Congress. E-poster presentation. Integrated Analysis of Safety Data from 12 clinical interventional studies of a Plasma- and Albumin-free Recombinant Factor VIII (rAHF-PFM) in Persons with Hemophilia A.
    4 How do you get hemophilia? World Federation of Hemophilia. Accessed on: June 3, 2013. Available at: http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=644
    5 Frequently Asked Questions About Hemophilia. World Federation of Hemophilia. Accessed on: June 3, 2013. Available at: http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=637
    6 What is Hemophilia? World Federation of Hemophilia. Accessed on: June 3, 2013. Available at: http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=646
    7 Lee, C. A. Hemophilia Care in the Modern World, in Current and Future Issues in Hemophilia Care (eds E.-C. Rodríguez-Merchán and L. A. Valentino), 2011.
    8 Treatment. World Federation of Hemophilia. Accessed on June 3, 2013. Available at: http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=642
    9 What is Hemophilia? Hemophilia Federation of America. Accessed on June 3, 2013. Available at: http://www.hemophiliafed.org/bleeding-disorders/hemophilia/
    10 Leissinger, Cindy A. Prevention of Bleeds in Hemophilia Patients With Inhibitors: Emerging Data and Clinical Direction. American Journal of Hematology. 2004.
    11 What are Inhibitors? World Federation of Hemophilia. Accessed on June 3, 2013. Available at: http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=651

     

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